在细胞生物学领域，人诱导多能干细胞（hiPSCs）展示了极大的应用潜力。已有多项研究证实，从人类多能干细胞（包括胚胎干细胞与诱导多能干细胞）定向分化生成骨骼肌细胞（SMC）的可行性。人类多能干细胞不仅具备无限的增殖能力，还能够分化为多种细胞类型。利用iPSC建立疾病模型，可以有效帮助研究与退行性肌肉病相关的治疗方案，退行性肌肉病包括多种肌肉组织逐渐退化与功能减退的疾病。

目前，hiPSC分化为骨骼肌细胞主要采用两种途径：一种是小分子法，通过在发育过程中添加能够激活或抑制肌源信号的小分子，模拟胚胎中胚层规范期间的早期信号事件，从而获得骨骼肌细胞；另一种是过表达法，通过过表达肌肉相关转录因子快速生成骨骼肌细胞。

在分化过程中，从第0天到第30天，可观察到细胞形态的显著变化，逐渐由iPSC形态转变为细长的骨骼肌细胞特征。在基因表达方面，hiPSC诱导分化的骨骼肌细胞不再表达多能性基因OCT3/4，而肌细胞生成素MyOG与肌球蛋白重链MyHC显著表达，表明细胞已经成功向骨骼肌细胞方向分化。

在蛋白质表达层面，骨骼肌细胞特异性地表达了肌球蛋白重链（MyHC）、肌细胞生成素（MyOG）、肌钙蛋白（Troponin）、肌动蛋白（α-actinin）、肌结蛋白（Desmin）及抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）等多种肌肉特异性蛋白，进一步证明了细胞的骨骼肌特性。

借助通过新葡萄8883官网AMG分化的骨骼肌细胞，研究人员能够深入探讨疾病的发病机制，观察疾病的发展过程，并精准评估药物疗效，从而高效筛选潜在的治疗药物，为相关疾病的治疗带来新的曙光。